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进行性肌营养不良症的治疗方法

更新:02-13 整理:39baobao.com
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有关DMD的基因治疗,目前还限于动物试验阶段。由于Dys基因是迄今人类发现的最大基因之一,介导全长14kbcDNA进入肌肉细胞尚难以实施。以往采用的病毒或非病毒转基因系统,都存在着转移效率低以及其他问题。新近匹兹堡大学的研究人员构建出一种小于4.2kb微型Dys基因,可装载入腺病毒相关病毒载体,导入mdx鼠肌细胞,该转移系统可长期维持具有治疗意义的Dys蛋白表达,这是DMD基因治疗方面最为引人注目的进展。干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞,有报道静脉注射正常造血干细胞,可使mdx大鼠造血功能重建,并部分恢复受累肌细胞Dys的表达,因而干细胞移植在近年来也成为DMD治疗研究的又一热点。

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